Pour ceux qui vivent avec l’hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales (HCS) classique, g\u00e9rer la vie quotidienne ressemble souvent \u00e0 un combat difficile. Mais il y a maintenant des nouvelles prometteuses. Le 13 d\u00e9cembre 2024, Crenessity (crinecerfont) a \u00e9t\u00e9 officiellement approuv\u00e9 par la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis. Ce nouveau m\u00e9dicament est utilis\u00e9 en association avec des st\u00e9ro\u00efdes (glucocortico\u00efdes). Il est con\u00e7u pour aider les adultes et les enfants de 4 ans et plus \u00e0 maintenir leurs niveaux d’hormones sous contr\u00f4le. Il offre une option de traitement plus s\u00fbre et plus efficace. La Dre Theresa Kehoe, directrice \u00e0 la FDA, l’a parfaitement r\u00e9sum\u00e9 : –\u00ab L’approbation d’aujourd’hui constitue une avanc\u00e9e importante pour les patients atteints d’hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales classique et souligne l’engagement continu de la FDA \u00e0 faire progresser des traitements efficaces et s\u00fbrs pour les maladies rares. \u00bb<\/i>\u00a0<\/p>\nQu’est-ce que l’hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales classique ?<\/b><\/h2>\n
L’HCS classique est un trouble g\u00e9n\u00e9tique rare qui affecte les glandes surr\u00e9nales du corps. Ces glandes, petites mais puissantes, sont responsables de :<\/p>\n
Voici la v\u00e9ritable difficult\u00e9 : les patients ont souvent besoin de fortes doses de st\u00e9ro\u00efdes pour g\u00e9rer les sympt\u00f4mes de l’HCS. Bien que ces st\u00e9ro\u00efdes remplacent le cortisol et suppriment les androg\u00e8nes, ils peuvent entra\u00eener des effets secondaires \u00e0 long terme tels que la prise de poids, des os fragiles et un retard de croissance. C’est l\u00e0 qu’intervient Crenessity. Au lieu de s’appuyer uniquement sur les st\u00e9ro\u00efdes, Crenessity r\u00e9duit la production d’androg\u00e8nes en exc\u00e8s, donnant aux patients la possibilit\u00e9 de :<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
Deux essais cliniques pivots impliquant 285 patients (182 adultes et 103 enfants) ont d\u00e9montr\u00e9 l’efficacit\u00e9 de Crenessity.Essai chez l’adulte (24 semaines)<\/b>– R\u00e9duction de 27 % des doses de st\u00e9ro\u00efdes- Niveaux d’androg\u00e8nes stables par rapport \u00e0 10 % dans le groupe placebo\u00a0Essai p\u00e9diatrique (28 semaines)<\/b>– Diminution de 18 % des doses de st\u00e9ro\u00efdes- R\u00e9duction significative des niveaux d’androg\u00e8nes- Le groupe placebo a enregistr\u00e9 une augmentation de 6 % des doses de st\u00e9ro\u00efdes\u00a0<\/p>\nInformations de s\u00e9curit\u00e9<\/b><\/h2>\n
Bien que Crenessity offre des avantages r\u00e9volutionnaires, les patients et les professionnels de la sant\u00e9 doivent \u00eatre conscients des consid\u00e9rations de s\u00e9curit\u00e9 sp\u00e9cifiques.<\/p>\n
Pour les patients et les familles touch\u00e9s par l’hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales classique, l’approbation par la FDA de Crenessity (crinecerfont) change la donne. En am\u00e9liorant l’\u00e9quilibre hormonal et en r\u00e9duisant le besoin de fortes doses de glucocortico\u00efdes, Crenessity offre une option de traitement plus s\u00fbre et plus efficace pour cette condition difficile. L’approbation, accord\u00e9e \u00e0 Neurocrine Biosciences, Inc., marque une avanc\u00e9e significative dans l’am\u00e9lioration des soins pour les maladies rares, offrant un nouvel espoir \u00e0 une communaut\u00e9 qui attendait depuis longtemps des solutions innovantes.<\/p>\n
FDA<\/a>Essai clinique<\/a>MedlinePlus Un nouvel espoir pour les patients atteints d’HCS classique Pour ceux qui vivent avec l’hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales (HCS) classique, g\u00e9rer la vie quotidienne ressemble souvent \u00e0 un combat difficile. Mais il y a maintenant des nouvelles prometteuses. Le 13 d\u00e9cembre 2024, Crenessity (crinecerfont) a \u00e9t\u00e9 officiellement approuv\u00e9 par la Food and Drug Administration (FDA) […]<\/p>\n","protected":false},"author":124,"featured_media":137041,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[6559,6559],"tags":[],"class_list":["post-39224","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-fda-approval-clinical-trials"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/39224","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/124"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=39224"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/39224\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/137041"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=39224"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=39224"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/indogenmed.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=39224"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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