当你发现某种药物在你的国家无法获得时，你会感到走投无路，仿佛走到了尽头。
很多情况下并非如此。
如果某种疗法已在其他国家获得批准或仍在研发中，患者或许能够通过合法渠道在当地上市之前获得该疗法。
这些渠道是患者获取当地尚未提供的药物的有效途径。
本指南解释了什么是提前获取药物、有哪些法律途径可供选择，以及患者在探索跨境获取药物之前应该了解哪些信息。
什么是早期用药？
“提前获取”是指允许患者在以下情况下通过正规渠道（而非标准商业供应链）获得药物的监管项目：
- 这种药物已在其他国家获得批准，但尚未在本地上市。
- 该药物仍在接受监管机构的审查。
- 患者病情严重或危及生命，治疗选择有限。
不同国家使用的术语不同，但常见的机制包括：
- 扩大准入计划 (EAP)
- 同情用药计划
- 指定患者导入途径
这些项目是为那些无法等待常规市场供应的患者设计的。
早期入学计划通常面向哪些人群
罕见病：患有罕见遗传病的患者可能会发现，其他地区已有针对性疗法，但当地尚未提供。如果没有其他有效的替代方案，医生可以探索相关法规途径，为该患者申请获得治疗。
肿瘤科：晚期癌症患者的肿瘤生物标志物可能与美国或欧盟新近批准的靶向疗法相符，但当地医院尚未提供该药物。在某些情况下，医生可能会考虑提前获得该药物的方案，同时确保整个过程符合国家法规。
危及生命的疾病：对于病情进展迅速或危及生命的疾病，等待可能会使结果显著恶化，当标准治疗失败或不适用，且获益风险比支持早期治疗时，医生有时会评估早期治疗方案。
当时间至关重要时，问题不仅在于全球范围内存在什么，还在于在医疗监督下，特定患者目前在法律上可以采取什么措施。
扩大准入（美国）
在美国，FDA通过正式规则监管扩大使用（有时也称为同情用药）。这些规则允许患有严重疾病的患者在临床试验之外获得试验性药物。
要点：
- 主治医师必须确定不存在类似的替代方案。
- 潜在收益必须足以抵消潜在风险。
- 制造商必须同意提供该药物。
- FDA必须授权才能访问
- 机构审查委员会（IRB）必须审查该申请。
同情用药（欧盟）
在欧盟，同情用药计划为患有慢性病、重病或危及生命的疾病的患者提供获得未经批准药物的途径，前提是没有令人满意的已批准疗法。
这些项目在国家层面进行协调，但由欧洲药品管理局（EMA）指导。
欧盟各成员国在此框架下实施各自的程序。
指定患者导入途径
许多国家允许医生通过所谓的“指定患者途径”为个别患者申请未经批准或未在当地销售的药物。
虽然各国规定不尽相同，但共同要素包括：
- 由执业医师开具的有效处方
- 确认当地无法获得该药物。
- 文件证明该药品仅供个人使用
- 进口国要求的监管表格
- 遵守海关和药品进口法律
这些系统被世界各地的医院和医生使用，并受国家卫生部门监管。
迷思与事实：理解法律医学的重要性
误区：进口药品是黑市活动
事实：许多国家都存在合法的提前用药途径。只要通过正规的监管渠道，在医生监督下，并符合相关文件要求，进口药品就是合法且受监管的。
误区：必须等待当地政府批准
事实：在许多地区，即使药品尚未获得当地批准，只要获得认可的监管机构（例如FDA或EMA）的批准，患者即可获得该药品。具体资格取决于各国法律。
误区：你只需要一张处方
事实：处方通常只是起点。其他文件通常包括：
- 患者声明表
- 监管申请
- 进口授权文件
- 海关文件
- 在某些情况下，需要医生出具证明信。
文件缺失可能导致延误或拒绝。
为什么时机很重要
一种新获批的药物可能需要数年时间才能在所有国家上市销售。监管审查时间、价格谈判和报销流程可能存在很大差异。
尽管监管体系努力确保安全和质量，但严重的疾病可能会导致患者等待数年才能接受治疗。
然而，任何决定提前获取访问权限都应该是：
- 根据医疗建议
- 评估风险与收益
- 严格按照法律框架进行
等待时间应该由医疗部门决定，而不仅仅是行政程序的结果。
时间线示例：
一种在 2024 年获得 FDA 批准的癌症药物，由于需要经过当地监管审查、价格谈判、报销决定和供应链整合等额外步骤，可能仍需 2 至 5 年才能在其他国家广泛使用。
在此期间，根据当地规定，一些患者可能有资格获得受监管的提前用药方案。
患者首先应该做什么
如果被告知当地无法提供治疗：
- 确认该药物是否已在其他地方获得批准。
- 询问您的医生早期准入计划是否适用
- 请确认您所在的国家/地区是否设有指定患者或类似途径。
- 了解文档要求
- 确认药房或供应商是否遵守出口法律。
患者绝不应从未经核实的网上渠道购买声称可以绕过监管的处方药。
世界卫生组织警告说，不受监管的市场上充斥着假冒伪劣药品，会带来风险。
合规性和安全方面的考虑
合法提前获取信息应始终包括：
- 医师监督
- 经核实的制造商采购
- 必要时进行温控运输
- 正确的海关申报
- 监管文件
- 清晰的药物警戒追踪
跨境获取药品必须遵守出口国和进口国的药品法规。
平衡的视角
早期准入途径旨在为身患重病、治疗选择有限的患者提供支持。这些途径是结构化、规范化且受法律认可的机制。
然而：
- 并非所有药物都符合条件
- 并非所有国家都以相同的方式允许进口。
- 并非所有患者都符合资格标准
- 可能需要制造商参与。
患者有权了解各种可能性和局限性。
最后想说
“本地不可用”并不总是意味着“不存在”。它可能意味着该产品尚未获得您所在国家/地区的批准。
诸如扩大用药、同情用药和指定患者用药等合法的早期用药途径旨在弥合这一差距。在医生指导下正确使用并完全遵守监管要求，这些途径可以带来益处。
如果您正在考虑这条途径，请先咨询医生。务必了解您所在国家/地区的法规，并确保每一步都符合正确的法律程序。
健康决策应当基于信息、符合规定，并由专业人士指导，尤其是在涉及跨境药品时。
参考
美国食品药品监督管理局。扩大使用范围。
欧洲药品管理局。同情用药。
英国药品和保健产品监管机构。供应未经许可的药品（特殊药品）。
世界卫生组织。不合格和假冒的医疗产品。
